犀砾与晶泰医药合作，罕见病创新药获批临床
南都讯 记者王赟广
近日，河套深港科技创新合作区企业晶泰科技的孵化企业ReviR溪砾科技（下称“ReviR”），获得国家药品监督管理局核准签发关于小分子管线“RTX-117”用于治疗“腓骨肌萎缩症（CMT）”的《药物临床试验批准通知书》，按计划将于2026年第一季度开启I期临床试验。
据介绍，“RTX-117”是国内首款针对腓骨肌萎缩症的1类创新药管线，也是ReviR与晶泰科技深度合作、借助“AI+机器人”辅助研发的一系列罕见病药物管线中首个进入临床的项目。晶泰科技将获得相应的里程碑付款，并有权参与该管线的销售分成及后续授权收益分成。
腓骨肌萎缩症于2018年被国家卫健委列入《第一批罕见病目录》，目前尚无治愈手段，而“RTX-117”是国内首款获批进入临床的腓骨肌萎缩症1类创新药。
晶泰科技董事会主席温书豪表示：“传统药物研发的经济性瓶颈长期制约着罕见病治疗的突破。AI驱动的精准药物发现正在改变这一范式——RTX-117的临床进展，再次验证了晶泰平台‘从算法到临床’的快速转化能力，以及‘AI+RNA’的研发路径在罕见病药物研发中的巨大潜力。随着数据与经验的积累，AI模型的预测精度和管线产出率将持续提升，有望填补更多临床空白，为患者、合作伙伴和投资人创造可持续的价值。”
ReviR首席科学官Paul August表示：“RTX-117是针对腓骨肌萎缩症的疾病机理所自主开发的小分子药物，是将AI应用于药物研发的重要实践成果，当前已具备进入临床试验的充分条件。本次获批临床验证了ReviR转化研究方案的科学性，我们将如期进一步开发管线，推进罕见神经系统疾病疗法的临床突破。”
相关攻略
上海医生团队证实，无创神经调控技术可有效治疗孤独症。该技术采用加速连续θ波脉冲刺激，精准定位左侧初级运动皮层，单次治疗仅数分钟，完整疗程压缩至5天，显著降低患儿配合难度与家庭负担。研究显示该方案能改善社交障碍，对低龄及合并智力障碍患儿同样安全有效。
万邦德重磅创新药再获突破！斩获AD与脑卒中双适应症重大进展 5月5日，万邦德(002082)旗下创新药研发传来关键进展。其全资子公司万邦德制药集团有限公司自主研发的一类原创新药——氘代石杉碱甲，在针对阿尔茨海默病（AD）和急性缺血性脑卒中（AIS）的非临床药效学研究中，接连取得系统性重要成果。 这款
腾盛博药在APASL 2026发布乙肝治疗停药后HBsAg反弹分析结果 智通财经APP讯，腾盛博药-B(02137)近日发布公告，公司将在2026年4月于土耳其伊斯坦布尔举行的第35届亚太肝病学会年会(APASL 2026)上，公布一项关于治疗后乙肝表面抗原(HBsAg)反弹特征的跨研究汇总分析结果
地中海贫血：一道亟待攻克的全球遗传难题 地中海贫血，作为全球范围内最常见的遗传性疾病之一，其影响不容小觑。数据显示，在中国，中型和重型地中海贫血患者总数约达30万，而携带相关突变基因的人群更是接近3000万。对于输血依赖型患者而言，由于β-珠蛋白基因缺陷导致健康血红蛋白合成受阻，他们必须依靠每2至5
俄罗斯科研团队研发新型可穿戴设备 可提前预警慢性心衰恶化 来源：科技日报 慢性心力衰竭的早期预警，迎来了一个值得关注的新工具。近日，来自俄罗斯萨拉托夫国立医科大学的研究人员公布了一项成果：他们成功研发了一款新型可穿戴设备。这款设备的核心价值在于，它能够在慢性心衰患者出现明显临床症状之前，就发出预警信
热门专题
热门推荐
2026年5月6日，存储行业迎来一个标志性节点：美光正式向市场交付其6600 ION系列固态硬盘的245TB版本。这不仅刷新了商用SSD的容量纪录，更意味着数据中心存储的密度与能效竞赛，进入了新的阶段。 这款“巨无霸”SSD的核心，是美光自研的第九代（G9）276层3D QLC NAND闪存颗粒。为
2026年5月5日，小米汽车旗下备受期待的首款增程式全尺寸SUV——内部代号“昆仑”的路试谍照正式曝光。作为一款瞄准多人口家庭用户市场的战略车型，“昆仑”采用了当前市场热门的增程式混合动力技术路线，旨在为用户提供无里程焦虑的纯电出行体验。 据悉，这款全新SUV计划于2026年下半年正式上市发布，其亮
备受期待的荣耀600系列手机国行版本，即将在本月下旬正式登陆国内市场。根据最新备案信息，该系列将提供六款独具特色的配色供消费者选择，分别为：象征喜悦的“好事橙”、寓意美好的“幸运星”、清新淡雅的“茉莉白”、活力十足的“青苹果”、深邃迷人的“光羽蓝”，以及永不过时的经典“曜石黑”。 从硬件配置来看，荣
近日，游戏界传来一则颇具讨论价值的消息。由前《巫师3》总监Konrad Tomaszkiewicz领衔的工作室Rebel Wolves，正式公布了其正在开发的黑暗奇幻角色扮演游戏《黎明行者之血》的一项激进设计：玩家在完成序章后，几乎可以跳过所有支线任务与地图探索，直接挑战位于城堡中的最终BOSS。
在王者荣耀的对抗路中，老夫子凭借其独特的机制，始终是令对手头疼的强势英雄。想要真正掌握这位“单挑王”，一套精准的攻速铭文搭配与灵活的出装思路，是奠定你线上压制力与团战影响力的关键。正确的配置，能让你从对线期开始就掌握主动权。 攻速铭文搭配：构筑前期优势的核心 铭文是英雄前期作战能力的基石。对于依赖普