自闭症，也称孤独症，是一种在儿童早期常见的神经发育障碍。根据国家卫生健康委的筛查数据，我国儿童孤独症的患病率约为7‰，总患病人数超过1400万。如何为这一庞大群体提供安全、有效且可及的干预方案，一直是医学界与广大家长共同关注的核心议题。
加速连续θ波脉冲刺激（a‑cTBS）是一种创新的无创神经调控治疗技术。 本文图片均为受访者提供
经过四年多的潜心研究与技术攻关，上海交通大学医学院附属新华医院李斐教授团队近期在国际顶级医学期刊《英国医学杂志》（The BMJ）上发表了突破性研究成果。这项研究聚焦于一种无创神经调控技术对孤独症患儿的治疗效果，是目前该领域全球范围内规模最大的随机对照临床试验，为孤独症治疗提供了新的循证医学证据。
研究证实，加速连续θ波脉冲刺激（a‑cTBS）干预疗法为孤独症儿童提供了一套友好、高效的非侵入性治疗方案。该疗法全程无创无痛，且无需依赖昂贵复杂的神经导航设备，仅通过可靠的肌电反应即可实现靶点的快速精准定位，基层医生经过标准化培训即可掌握操作。单次治疗仅需2-3分钟，完整疗程压缩至5天，这显著降低了低龄患儿的配合难度，减轻了家庭的陪护负担与时间成本。尤为重要的是，该方案对低龄患儿以及合并智力障碍的患儿同样显示出明确的疗效，拓宽了适用人群。
5月7日，“新华医院孤独症诊疗重大成果发布暨区域协作签约仪式”在上海市杨浦区长阳创谷成功举行。
李斐教授在解读时指出，重复经颅磁刺激（rTMS）作为一种成熟的非侵入性神经调控技术，其在难治性抑郁、强迫症等疾病治疗中的疗效已获公认。然而，传统rTMS方案通常需要借助神经导航进行精确定位，且每次治疗要求患者静止约20分钟，这对于年幼好动或伴有智力、行为障碍的孤独症儿童而言，依从性挑战巨大。
正是针对这些临床实际痛点，研究团队创新性地开发并系统评估了这套适用于孤独症及合并智力障碍儿童的新方案。他们选择了左侧初级运动皮层（M1）作为新的干预靶点。“M1靶点可以通过诱发运动诱发电位——一种客观、稳定的肌电信号——进行快速定位，从而摆脱对昂贵导航设备的依赖，使技术更易于推广。”李斐介绍。团队采用的加速连续θ波脉冲刺激模式，不仅将单次治疗时间大幅缩短，更将总疗程浓缩至数天，极大提升了治疗效率和家庭的接受度。“我们的研究始终以贴近真实临床需求为导向，因此逐步将更具挑战性的低龄和智力障碍儿童纳入研究范围。”
此次研究创新性地选取左侧初级运动皮层（M1）作为治疗靶点。
这项研究历时四年，严谨地设计了三个循序渐进的临床试验阶段。第一阶段为预实验，在20名认知水平相对较高的6-10岁孤独症儿童中开展，采用10天干预方案。初步结果提示，针对左侧M1靶点的a-cTBS方案可能对改善儿童的社交沟通核心症状有积极作用，且治疗方案总体安全可耐受。
第二阶段是开放试验。团队进一步拓宽了研究人群，纳入了4-10岁且合并智力障碍的儿童，同时优化了治疗方案：将疗程从10天压缩至5天，并增加了刺激强度，使方案更短、更集中。结果证实，5天短疗程方案安全可行，并观察到了患儿在社交沟通及语言能力方面的改善趋势。
第三阶段是关键的多中心、随机、对照试验。研究在上海、山东和河南的三家医院同步开展，共招募了200名符合条件、年龄在4-10岁、智力指数≥50的孤独症儿童。最终的高级别证据显示，为期5天的a-cTBS治疗能够显著改善孤独症儿童的社交沟通障碍，且安全性良好，为临床应用提供了坚实依据。
这项研究前后历时4年，历经三个严谨的临床试验阶段。
这第三阶段的研究成果最终形成论文，于近日在《英国医学杂志》正式发表。期刊同期配发的专家点评文章，充分肯定了该治疗方案的“包容性、可行性和临床重要性”，评价其为“神经科学进展转化为临床实践的一项重要干预突破”。专家认为，该研究为低龄及合并智力障碍的孤独症儿童开辟了一条极具潜力的短程、无创神经调控治疗新路径。
“一项优秀的医疗技术不能只停留在实验室或少数顶级医院。”上海新华医院党委书记虞涛强调，“通过产学研用协同转化，这项技术预计可覆盖全国3100多家公立医疗机构及近千家专科康复机构，仅在治疗端就有望惠及近500万适龄患儿及病情持续至成年期的孤独症人群。”长阳创谷作为上海类脑智能与未来医疗产业的核心集聚区，是推进此项成果转化与推广的理想平台。新华医院将在此着力构建“临床需求牵引—核心技术突破—产业协同转化—民生广泛普惠”的全链条创新生态，为打造我国无创神经调控技术的创新策源地与示范高地提供核心支撑。
活动当日，新华医院与上海市杨浦区精神卫生中心签署了学科发展合作协议，共同启动儿童青少年心理健康中心建设。双方将依托新华医院在儿童发育行为学科的领先诊疗优势、雄厚科研实力以及“千天计划”高质量出生队列资源，全面深化临床协作、推动技术下沉、加强人才培养、开展联合科研与推进服务体系标准化建设，合力构建覆盖早期筛查、精准评估、有效干预、科学康复与前沿科研一体化的儿童青少年心理健康服务新体系。
