生物医药产业作为保障国计民生的重要新兴支柱产业,更是“健康中国”战略的核心驱动力。尤其在恶性肿瘤治疗这一重大公共卫生挑战面前,靶向药物的开发与精准递送,其根本都高度依赖于肿瘤生物标志物的精准识别与应用。
近日,2025年度国家科学技术奖评选结果正式揭晓。华南理工大学作为第一完成单位,其生物医学科学与工程学院王均教授团队完成的“肿瘤微环境响应高分子设计及药物递送基础研究”项目,荣获2025年度国家自然科学奖二等奖。这也是广州国际校区学院首次斩获国家科学技术奖。

王均教授团队在实验室。
二十余载的潜心钻研,终获丰硕成果。该项目的研究成果已获得国内外数百个实验室的验证、借鉴与发展,有力推动了小分子药物及生物大分子药物的转化研究进程。
亮眼成绩的背后,离不开高校科技创新体系的持续赋能。近年来,华南理工大学始终坚持“四个面向”的战略引领,自觉肩负起支撑高水平科技自立自强的时代使命,强化有组织科研,持续聚焦重大基础前沿研究与关键核心技术攻关,加大重大原始创新成果的培育力度,着力推动前瞻性基础研究、引领性原创成果实现重大突破,产出了一大批具有广泛影响力的科技创新成果。
我们特别对王均教授进行了专访,以下为对话实录。
问:肿瘤标志物识别与药物递送领域,以往面临的主要挑战是什么?
王均:当前肿瘤靶向治疗范式,无论是靶向药物还是靶向递送系统,均高度依赖生物标志物的表达。肿瘤生物标志物存在两大核心痛点:其一,其在不同个体、不同肿瘤类型中的表达水平差异巨大,导致多数靶向药物仅对部分患者有效,缺乏普适性。众所周知,许多癌症患者治疗前需进行基因测序,只有满足特定基因或蛋白表达条件的患者,才适用相应药物。更大的困境在于,现有肿瘤生物标志物种类极为有限,大量患者因无可用的生物标志物而面临无药可医的艰难处境。药物递送领域面临的挑战包括:缺乏足够的肿瘤靶向性,药物在体内广泛分布引发副作用;体内生理环境复杂,药物经静脉注射后,真正抵达肿瘤部位的效率极低,严重制约了治疗效果。因此,开发不依赖生物标志物、具有更广泛适用性的肿瘤靶向药物递送体系,已成为迫在眉睫的课题。
问:请介绍一下这项技术的核心原理与研发历程?
王均:本项目所提出的肿瘤微环境响应高分子设计,核心在于利用肿瘤与正常组织迥异的代谢特性。肿瘤为维持自身快速增殖的能量供给,会进行有氧糖酵解代谢,产生大量乳酸并在肿瘤组织富集,导致肿瘤组织呈现弱酸性环境(pH6.5-7.0),而正常组织pH为7.4,此即著名的Warburg效应。理论上,肿瘤弱酸性微环境覆盖了所有实体瘤。临床研究亦证实,在乳腺癌、结直肠癌、食管癌、头颈鳞状细胞癌、肺癌等多种肿瘤中,均发现肿瘤组织呈微酸性。然而,这一重要的生物学发现长期未被有效利用,尤其是在肿瘤治疗层面。我们团队在20年前即关注到这一现象,并萌生了将这一生物学特性应用于肿瘤靶向药物递送的基础构想。但关键在于,究竟何种化学结构能对如此微弱的酸性环境产生响应?这成为我们必须攻克的核心难题。尽管化学领域存在大量酸敏感化学结构,但它们通常需在强酸性条件(如pH5甚至更低)下才能触发反应。在探索过程中,我们尝试了众多化学结构,均未达预期目标,科研进展一度陷入停滞。经过两年多的持续探索,我们终于发现2,3-二取代的马来酰胺可在肿瘤弱酸性条件下发生快速断键反应,我们将其命名为TACMA化学。此后十余年,团队基于此开发了系列肿瘤微酸性pH响应高分子递送载体。基于TACMA的高分子载体可在肿瘤组织特异性实现多种性能变化,提高药物在肿瘤部位的靶向富集,增强肿瘤细胞对药物的摄取,实现精准的肿瘤靶向药物递送,并有效克服药物体内递送过程中的多重屏障,包括循环、富集、渗透、摄取、释放等,从而显著提升肿瘤治疗效果。我们开发的pH超敏激活“溶瘤”高分子,能超敏响应肿瘤微酸性条件,类似于二极管晶体,实现“溶瘤”活性的快速“开”“关”切换,仅在肿瘤组织发挥“溶瘤”作用,杀伤肿瘤细胞,而对正常组织无损伤。值得关注的是,此类材料自身即具备选择性杀伤肿瘤细胞的功能,无需额外添加药物,由此开创了一种不需药物的肿瘤靶向治疗新范式。
问:这项科研成果具有哪些重要意义?
王均:该项目发现了极具应用潜力的TACMA化学工具,并在此基础上,创新性地构建了不依赖生物标志物的靶向药物递送策略,实现了pH超敏溶瘤高分子选择性杀瘤的新范式。该成果为肿瘤靶向治疗提供了全新策略。TACMA化学工具受到国内外研究人员的广泛关注,相关论文引用次数已超过5000次,被数十个国家/地区的研究人员引用、验证与借鉴,引领了相关领域的研究方向,并获得了国内外同行的高度评价。
问:这项成果目前的应用进展如何?
王均:该成果在化学、材料学、药学等多个领域均具有广泛用途,可用于递送载体构建、小分子药物前药合成、可降解聚合物合成与回收等。我们团队正基于此成果大力推进生物大分子药物的开发与转化研究。国外方面,包括药物递送领域奠基人之一、美国工程院外籍院士、日本著名科学家Kazunori Kataoka教授等,也已将其应用于细胞因子的肿瘤靶向激活,以增强肿瘤富集与疗效,并有效克服系统注射带来的全身性毒副作用。
