一项具有划时代意义的人体临床研究正式启动——美国生命生物科学公司宣布,他们首次尝试运用细胞“部分重编程”技术,让一名青光眼患者眼部受损的衰老细胞实现“返老还童”。据英国《自然》杂志9日报道,本次试验的首要目标是验证该疗法的安全性。在众多科学家看来,如果这条路径被证实可行,未来或许能让衰老的器官重新焕发活力。
青光眼是一种典型的年龄相关性眼病,其核心病理在于视神经损伤。此次试验的技术路线十分明确:科学家采用一种常用于基因治疗的病毒作为载体,将三种重编程基因递送至视网膜神经节细胞中。这些基因所编码的蛋白质,旨在促使衰老细胞“回春”,重获年轻时的生命力,进而推动视神经中的神经元再生。
这一研究思路早有铺垫。早在2020年,哈佛大学医学院遗传学家戴维·辛克莱团队便在论文中报告:在视神经受损的小鼠模型中激活这三个基因,能够促进神经元再生,并逆转老年小鼠及青光眼小鼠的视力丧失。此后,生命生物科学公司持续在啮齿动物和猴子中验证这一方法,至今未观察到严重不良反应。
为了进一步提升安全保障,试验设计了一个精巧的分子开关:只有当参与者服用名为强力霉素的抗生素时,“重编程”基因才会被激活;一旦停药,基因随即关闭。这一策略赋予研究者极高的控制力——可在需要时精准开启,在不需要时立即关闭,从而避免基因在细胞再生所需的时段之外持续表达。
所谓“部分重编程”疗法,核心在于将衰老的成体细胞适度回拨至年轻状态,使其重焕青春,但又不能倒退过度,以免丧失细胞特定的身份与功能。基于这一理念,生命生物科学公司选择了视神经细胞中四种关键基因中的三种进行操作。实验室研究显示,这些成体细胞能够被重新编程到一种类似干细胞的状态。
本次人体试验的首要目标,正是评估部分重编程疗法的安全性。尽管多项动物实验提示风险可控,但仍有不少专家担忧:这样的操作是否会导致某些细胞滑向癌变边缘?美国西雅图预防医学公司Optispan的联合创始人马特·凯伯林指出,如果该技术能安全应用于人体,其前景将极为广阔;不过目前技术仍处于非常早期的阶段,出现灾难性副作用的风险确实不容忽视。
