编者按

2026年2月2日，《健康报》第5版刊发题为《“知识+AI”打开医学发展新空间》的深度文章，作者为中国医学科学院医学信息研究所刘辉所长。现转载全文，以飨读者。

近年来，人工智能在医学领域掀起的变革浪潮，可谓一浪高过一浪。从蛋白质结构预测这类基础科学层面的突破，到多模态大模型在医学影像识别、临床文本智能解析乃至辅助诊断决策中的广泛应用，AI正在重塑医学研究的范式，同时深刻改变医疗服务的整体面貌。与此同时，国家层面围绕人工智能、数字中国、科技创新以及健康医疗数据治理等主题密集出台了一系列政策，为医学AI的蓬勃发展提供了前所未有的土壤，也为整个医疗卫生服务体系的转型升级打开了全新的想象空间。

医学AI“成长的烦恼”

然而，兴奋之余，当AI真正走进临床一线，各种问题也随之浮现。我们不妨先审视几个典型的“成长的烦恼”。

真实环境中的“水土不服”。 许多AI模型在实验室数据集上表现优异，但一旦迁移到其他机构、设备或人群，性能便大幅下降。“实验准确”与“临床可用”之间，仿佛横亘着一道天堑。这背后原因复杂：医学数据本身高度多样化，而训练数据又容易形成“信息茧房”；临床环境瞬息万变，充满不确定性；模型往往学会“走捷径”，而非真正理解因果关系；此外，评价指标也与真实的临床目标之间存在偏差。

生成式AI的“胡言乱语”风险。 生成式AI虽然能说会道，但它本质上是在进行概率建模，而非基于事实推理。因此，内容虚构、概念混淆等问题并不罕见。然而，医学关乎生命健康，对模型幻觉必须零容忍。这绝非小问题，它直接关系到整个系统的可靠性根基与可控性底线。

决策过程犹如“黑箱”。 许多医学AI系统的推理逻辑、知识依据及输出结果，均缺乏可追溯性，难以审查其思考过程。这种不透明性与循证医学的基本原则相悖，可能掩盖数据偏差，甚至导致误诊，也无法满足医疗机构对监管与责任追溯的严格要求。

持续迭代的“成本泥潭”。 医学知识不断更新，真实世界的数据特征也在动态变化，AI模型需要频繁迭代优化，这背后的人力、算力与时间成本构成了沉重负担。单纯依赖堆砌数据和算力，难以转化为临床关键能力，更无法支撑长期稳健的发展。

医学AI的新路径

面对这些困境，医学AI的发展思路亟需调整。简而言之，需要从“技术红利驱动”转向“体系化能力构建”，从单纯依赖“经验拟合”转向融合“医学知识支撑”，从一味追求“效果极值”转向重视“安全性、可靠性与可解释性”。

在这一背景下，“医学知识智能”作为一种全新发展路径，具有重要的理论与现实价值。它本质上是将医学知识与智能技术深度融合，构建一个涵盖理论、方法、技术和应用的整体体系。其核心是以医学知识数据为枢纽，打造“知识体系构建—知识加工—知识驱动应用”三位一体的能力框架，使AI在医学领域的应用更加稳健、透明且可持续。

医学本身是一门知识密集度极高的学科，教科书、临床指南、科研文献、病例记录中蕴藏着海量知识，凝结着疾病规律、诊疗逻辑与专业经验。然而，过去这些知识大多以纸质形式存在，机器无法直接理解与利用。数字技术的进步，使医学知识的结构化、标准化与可计算化成为可能，而人工智能的突破，则让进一步释放这些知识价值变为现实。

AI与知识的双向融合

可以说，人工智能与医学知识之间，正在形成一种“双向奔赴”的协同关系——AI赋能知识，知识反过来赋能AI。这或许是破解当前医学AI困境的关键探索之一。

“AI赋能知识”，不仅是利用智能算法来生产和整合知识，更是面向医学科技创新，构建智能化的全生态知识服务体系。AI能够推动多源医学知识数据实现标准化与结构化表达，为不同来源的知识建立统一的语义基础。在此基础上，智能算法可以深化对知识的理解，自动生成更具结构性与逻辑性的内容，不断丰富和拓展医学知识网络。知识形态优化后，全生态知识服务体系便能更便捷地调用知识资源，获取高质量、情境化的信息，同时促进知识向情报、洞察与决策辅助的转化。那些分散的学术成果和研究进展，被凝练为可用的创新线索，形成一个持续演化的知识供给体系，为医学科技创新提供稳定可靠的支撑。

“知识赋能AI”，则从另一个层面塑造着医学AI的长期发展路径。医学知识本身承载着对疾病机理、诊疗路径与风险防控的系统认知，这为AI提供了一个可靠的逻辑框架。将临床指南、诊疗规范、术语标准与因果关系等知识注入模型，能够对其训练与推理过程形成有效约束，帮助模型在生成结论时遵循医学常识与安全边界，减少幻觉，降低因数据偏倚导致的决策偏差。此外，在输出结果中显式标注证据来源与依据层级，还能使诊断建议与治疗方案具备清晰的溯源链条，方便医务人员理解、审查与修正。

知识的介入，也为AI系统提供了一种更可持续的演化机制。一个规范的动态知识体系，能让系统在保持稳定性的同时，持续吸收最新证据，实现“知识升级带动模型升级”。同时，知识驱动的可解释、可审计机制，也为监管部门开展安全评估、质量监测与责任认定提供了抓手，有助于在保障安全底线的前提下，加快创新应用的推广。

归根结底，在医学AI的发展进程中，医学数据是根基。医学知识从海量数据中提炼而来，又反哺于数据，二者深度融合，共同驱动AI技术在医学领域的应用与创新。这绝非传统数据驱动模式的简单补充，而是对医学智能体系的一次系统性重构。

展望未来，随着多源医学数据要素化开发的推进、关键技术的持续突破以及相关政策的不断完善，医学知识智能有望在基础研究、临床诊疗、公共卫生与医学教育等多个领域发挥更大作用，为健康中国建设提供更加坚实、可信且可持续的智能支撑。