先抛出几个关键判断：美国临床阶段生物科技公司Ray Therapeutics，在眼科基因治疗赛道上再度获得重要筹码。近日，该公司宣布完成1.25亿美元超额认购B轮融资。领投方为老牌资管巨头Janus Henderson Investors，跟投名单包括Adage Capital Management、Franklin Templeton、Invus和Marshall Wace。更值得关注的是，几乎所有现有股东——4BIO Capital、Deerfield Management、默克旗下MRL Ventures Fund、Norwest、诺和控股Novo Holdings A/S、Platanus——均毫不犹豫选择追加投资。
融资历程图
这笔资金如何使用？方向非常明确：一是推动核心管线RTx-015完成视网膜色素变性后期临床，为产品商业化铺路；二是加速RTx-021在斯特格病、地图样萎缩等黄斑疾病领域的临床探索，尽可能拓展技术应用场景。
当前眼科基因治疗赛道入局者持续增加，技术路线多种多样。那么问题来了：Ray究竟凭什么能让资本持续心甘情愿投入真金白银？
潘卓华领衔，迭代光敏蛋白攻克技术难题
退行性视网膜疾病是全球高发的致盲性眼病，视网膜色素变性及各类黄斑病变均属此类。这类疾病成因极为复杂，仅视网膜色素变性一种，就对应数千种基因突变。传统基因疗法因此陷入尴尬境地：一款药物通常只能针对单一突变设计，覆盖患者群体十分有限。目前主流治疗手段大多只能延缓视网膜细胞退化速度，无法挽回已丧失的视力。一旦病情进入晚期，基本无计可施。与此同时，部分前沿方案还需搭配专用光学设备使用，进一步加重患者日常负担。
面对这一临床困局，科研界持续寻找破局之道。华裔科学家、视觉光遗传学领域先驱潘卓华，便是将光遗传学技术应用于视力修复的先行者。
时间回到本世纪初，潘卓华提出一个大胆构想：利用光敏蛋白改造视网膜中存活的神经元，替代受损感光细胞，重建视觉通路。2006年，他的团队率先完成啮齿动物在体实验，在全球首次验证光遗传学恢复视力的可行性。随后，他将初代光遗传学专利授权给RetroSense Therapeutics，后者依托该技术开展了全球首个光遗传学眼科人体临床试验。
不过，初代技术使用的ChR2（通道视紫红质2）光敏蛋白短板明显：光敏感度不足，必须依靠高强度光线才能激活，且存在潜在光毒性风险。这套方案要实现大规模普及几乎不可能。2016年，RetroSense被全球制药巨头艾尔建（Allergan）收购后，该项目受困于技术瓶颈，进展逐渐放缓。
科研端的脚步并未就此止步。2019年，潘卓华团队在《Molecular Therapy》上发表了一项关键研究，宣布新突破：他们针对卵形绿胞藻来源的CoChR蛋白（通道视紫红质家族成员）完成定点突变优化，筛选出两款高灵敏度变体。
F图：自然白光下的视觉恢复阈值对比曲线（潘卓华团队. Molecular Therapy, 2019, 图6.）
实验数据给出了明确信号：新一代光敏蛋白彻底摆脱强光及辅助设备限制，能够适应日常光照环境，且安全性表现优异，大幅弥补了初代技术的核心短板。此后，相关改良技术专利由2024年成立的Ray获得授权，正式推进临床转化。
Ray创始人Paul Bresge长期深耕眼科赛道，因家人罹患视网膜色素变性，一直致力于为致盲性眼病寻找解决方案。团队核心成员亲历了光遗传学的早期发展——首席科学官Peter Francis曾在RetroSense主导初代疗法临床工作，对技术迭代与临床痛点的理解极为透彻。这支集科研视野、临床经验与商业化能力于一体的团队，成为推动新技术落地的坚实力量。
依托这套经过两轮打磨的通用视觉光遗传学平台，Ray构建起差异化的治疗体系。团队采用微创玻璃体内注射方式，借助腺相关病毒载体，将编码改良CoChR光敏蛋白的基因递送至视网膜神经元。原本不具备感光能力的细胞被重新改造，能够感知自然光，并将光信号转化为电信号传递至大脑，从而重建完整视觉通路。
与传统疗法相比，这套方案优势十分鲜明：它不受基因突变类型限制，打破了单一药物对应单一突变的局限，适用人群更广；治疗目标不是延缓病程，而是直接重建视觉通路——哪怕感光细胞已完全凋亡的晚期患者，也有治疗机会；此外，该疗法仅需单次注射，有望实现长期疗效，无需搭配光学设备或额外药物，治疗流程与后续养护均大幅简化。
双管线覆盖多种眼底顽疾
基于成熟的光遗传学技术底座，Ray规划出两条定位互补的管线，分别针对不同病灶细胞与眼病类型展开临床开发。
作为核心管线，RTx-015靶向视网膜神经节细胞，采用单次玻璃体内注射给药。核心适应症视网膜色素变性已推进至II/III期开发阶段，同步针对无脉络膜症等其他遗传性视网膜疾病开展I期临床探索。凭借积极的早期临床数据，RTx-015于2026年接连获得美国FDA再生医学先进疗法（RMAT）与欧洲EMA优先药物（PRIME）两项监管资格，可享受监管指导与优先审评等政策利好，研发节奏显著加快。
管线RTx-021则采取差异化靶点策略，靶向视网膜ON-双极细胞，聚焦斯特格病、年龄相关性黄斑变性继发的地图样萎缩等黄斑类疾病。这类疾病主要损害眼部黄斑区域，直接影响人体中心视力，是导致失明的重要诱因。RTx-021针对斯特格病的I期临床已启动，核心目标是验证其修复中心视力的能力，补齐黄斑疾病领域的治疗短板。
现有管线图（图源自Ray正式）
两条管线同源共生、靶点分化，一方面可最大化发挥技术平台的复用价值，另一方面也能有效降低研发风险。生产端方面，Ray携手Forge Biologics搭建了cGMP生产体系，由Forge Biologics承接其AAV载体与质粒DNA的生产工作，为管线临床推进及后续商业化落地提供了稳定的产能支撑。
视网膜光遗传治疗的冰与火之歌
当前，眼科光遗传学疗法正处于从临床探索向商业化过渡的关键窗口期。全球多家企业纷纷布局，不同技术方案与研发进度使市场竞争逐步升温。这类技术跳出了传统基因疗法的局限，不绑定特定基因突变，尤其契合晚期视网膜疾病患者的治疗需求，赛道的先发价值正在逐步凸显。
动脉网不完全统计，海内外眼科光遗传学疗法管线
整体来看，这个赛道呈现出鲜明的格局：欧美起步更早，国内则在加速追赶。欧美企业深耕多年，技术积累深厚。其中，Nanoscope的MCO-010进度领先，最有希望率先推向市场——其审批结果与上市后临床表现，可能成为整个赛道的风向标。AbbVie、GenSight、Bionic Sight等企业的早期管线，受制于初代光敏蛋白灵敏度不足，必须搭配光学护目镜才能起效。Restore Vision则走出了一条差异化的GPCR光遗传路线，采用新一代嵌合视紫红质蛋白设计，有望摆脱对外部辅助设备的依赖。
国内企业入局虽晚，但技术起点高，追赶势头强劲：健达九州的GA001管线已先后获得FDA快速通道资格与孤儿药认定，是国产光遗传学基因疗法中进度最快的管线之一；中眸医疗的ZM-02同步布局中美临床，由北京同仁医院牵头的探索性临床已完成52周长期随访，并于2025年11月获得FDA IND批准，开启国际多中心临床；星明优健的UGX-202已完成探索性临床首例给药，注册I期申请于2026年5月获得CDE受理，同时将海外权益授权给英国AviadoBio，开启全球化布局。
不过话说回来，即便行业内热度持续攀升，截至2026年6月，全球仍没有任何一款眼科光遗传学药物实现上市。整条赛道依然处于商业化前夜。技术短板、监管规则、生产成本等多重难题，都是横在所有玩家面前的共同挑战。
技术层面，AAV载体的免疫风险、外源光敏蛋白的长期安全性，均有待长期临床验证。临床疗效评价体系尚未形成全球统一标准，加之基因治疗与神经调控的跨领域监管细则仍在完善，这些因素进一步拉长了研发与审评周期。与此同时，严苛的生产标准推高了制造成本，未来的产品定价、市场教育等商业化难题，同样需要行业逐一攻克。
