近年来,帕金森病作为全球第二大常见的神经退行性疾病,其治疗领域的突破已成为国际医学界关注的焦点。香港《南华早报》5月20日的报道指出,在帕金森病的干细胞治疗这一前沿赛道上,中国科研团队正展现出领先于美国、日本等竞争对手的强劲势头。
“我们植入的细胞在患者体内转化为功能性多巴胺能神经元的效率,可达到80%至90%,这一转化率显著高于目前国际同行普遍公开的低于25%的数据。”中盛溯源生物科技股份有限公司首席科学家俞君英在接受采访时表示。她进一步解释,这一核心技术优势正是其临床受试者能够快速获得显著症状改善,且疗效维持更为持久的关键。“我们从技术路线选择之初,就跳出了传统方法的局限,通过创新的生产工艺实现了关键突破,并已获得多项核心专利保护。”

帕金森病患者的手 社交媒体
帕金森病的根本病因在于大脑黑质区多巴胺能神经元的进行性丧失,导致神经递质多巴胺分泌不足,从而引发静止性震颤、运动迟缓和肌强直等典型症状。传统的药物治疗和脑深部电刺激手术主要侧重于症状控制,无法修复或替代已损失的神经元。因此,能够从根源上补充和修复神经功能的干细胞疗法,被广泛认为是未来实现帕金森病根本性治疗的最有潜力的方向之一。
该疗法的科学基础在于,利用诱导多能干细胞技术,在体外将其定向分化为能够分泌多巴胺的特定神经元前体细胞,然后将其精准移植到患者大脑的特定区域,以期重建受损的神经环路,恢复多巴胺的正常水平。在这一充满挑战的领域,中盛溯源宣称其研发成果已在多项关键指标上达到国际领先水平。
从实验室到临床的领跑者
中盛溯源由俞君英博士与张颖女士于2016年在安徽合肥联合创立。俞君英博士本人是诱导多能干细胞技术发展史上的重要参与者——2007年,日本科学家山中伸弥与美国科学家詹姆斯·汤姆森的研究团队几乎同时成功制备出人类iPSC,相关里程碑式成果分别发表于《细胞》与《科学》期刊,而俞君英当时正是汤姆森教授团队的核心成员之一。2015年底,她决定回国创业,致力于将这项前沿的干细胞技术转化为切实可行的临床治疗方案。
目前,全球范围内帕金森病干细胞疗法的主要竞争者集中在中国、日本和美国。日本京都大学高桥淳教授团队开发的细胞产品已于今年3月获得日本监管机构的有条件批准;而跨国药企拜耳旗下的美国子公司蓝岩治疗,其相关疗法已进入三期临床试验阶段。
然而,在俞君英看来,中国团队不仅在细胞转化效率等技术硬指标上占据优势,在临床转化推进速度上也更为迅速。中盛溯源表示,其疗法采用的细胞具有较低的免疫原性,这有助于移植细胞在患者脑内长期存活并稳定发挥功能。现有最长随访数据显示,接受治疗的患者其脑内多巴胺功能信号的增强已持续超过18个月,且未观察到明显衰减迹象。
临床优势与理性期待
除了技术层面的领先,中国在开展此类临床研究方面还具备一个得天独厚的优势:庞大的患者基数。根据美国帕金森病协会的统计数据,全球帕金森病患者人数超过1000万,其中中国患者数量超过500万,约占全球总数的一半。这一庞大的患者群体为临床研究的快速患者招募提供了坚实基础。
公司联合创始人张颖透露,自2025年4月启动大规模患者招募以来的12个月内,团队已成功入组近40名符合条件的患者。作为对比,美国的蓝岩治疗在其一期和二期临床试验中总共仅招募了12名患者,而其三期临床试验的首位患者直到去年10月才完成入组。
另据《南华早报》此前的跟进报道,中国科学技术大学附属第一医院由施炯教授领衔的团队,正在合肥稳步推进中盛溯源干细胞疗法的一期临床试验。施教授介绍,自去年年中试验启动以来,已入组的6名患者其运动功能均获得了快速且明显的改善,通过影像学检查也证实,他们脑内的多巴胺信号显著增强并保持稳定状态。
尽管当前的研究进展令人鼓舞,但业内权威专家也呼吁应保持审慎乐观的态度。北京协和医院神经科主任医师王含教授提醒,目前全球各团队的研究仍处于早期数据积累和验证阶段,对于积极的初步结果应理性看待,避免市场过度炒作。她强调,未来各团队持续开展的长期随访和更大规模的临床试验所积累的数据,将从安全性、有效性及持久性等多个维度,为我们全面评估这种创新疗法的真正价值提供至关重要的依据。
