基因编辑先驱挑战FDA监管边界：重塑行业规则
（来源：麻省理工科技评论）
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《麻省理工科技评论》从 2013 年开始报道 CRISPR 基因编辑技术，我们将它称为本世纪最大的生物技术突破。然而到目前为止，只有一种基因编辑药物获批。这种药物仅在约 40 名患有镰状细胞病的患者身上进行了商业化使用。
显然，CRISPR 的影响力并没有我们预期的那么大。事实上，整个领域都笼罩着一层挫败感。一些记者甚至表示，基因编辑革命已经失去了它的魔力。
那么，如何才能让 CRISPR 帮助更多人？一家新的初创公司表示，答案可能在于一种用于测试和商业化疗法的“伞形策略”。这家公司名为 Aurora Therapeutics，获得了门罗创投（Menlo Ventures）1600 万美元的投资，并聘请了 CRISPR 共同发明人珍妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna）担任顾问。该公司希望其基因编辑药物能获得批准。这些药物可以进行微调或个性化定制，而无需针对每个新版本进行昂贵的新试验或审批。
1 月，美国食品药品监督管理局（FDA）局长马丁·马卡里（Martin Makary）对修改基因编辑疗法监管规定的必要性表示了支持。他说，该机构将为“定制化、个性化疗法”开辟一条新的监管途径。这些疗法很难通过传统方式进行测试。
Aurora 的首个目标是罕见的遗传性疾病苯丙酮尿症（PKU），这是一个典型的例子。PKU 患者体内缺乏一种有效酶，无法代谢苯丙氨酸。这种氨基酸几乎存在于所有肉类和蛋白质中。如果苯丙氨酸在体内堆积，会导致脑损伤。因此，患者通常需要终生坚持严格的饮食控制，只食用特殊的配方饮料和蔬菜。
理论上，基因编辑可以治愈 PKU。在小鼠实验中，科学家已经通过重写肝细胞中的 DNA 恢复了该酶的基因。肝细胞不仅负责制造这种酶，也是基因编辑药物最容易到达的部位之一。问题在于，人类患者的关键基因可能受到许多不同突变的影响。俄勒冈健康与科学大学的研究员科里·哈丁（Cory Harding）指出，科学家已知导致 PKU 的 DNA 突变约有 1600 种。
没人能够开发出 1600 种不同的基因编辑药物。Aurora 的目标是最终让一种单一的基因编辑器获得批准。这种编辑器经过微调后，可用于纠正几种最常见的突变。美国估计有 2 万例 PKU 病例，其中约 10% 是由同一种突变引起的，这种编辑器就能解决这一问题。
“我们无法为每种突变都进行单独的临床试验，”Aurora 首席执行官爱德华·凯（Edward Kaye）说。“FDA 批准基因编辑的方式必须改变，我认为他们也非常理解这一点。”
基因编辑器是一种特殊的蛋白质，可以精准定位并改变基因组中的特定位置。为了制备这种药物，Aurora 会将编辑器的遗传代码与一种靶向分子一起放入纳米颗粒中。这总共涉及约 5000 个基因编码。但如果需要改变治疗方向去修复另一种突变，只需更改其中的 20 个编码。
“超过 99% 的药物成分保持不变，”门罗创投合伙人强尼·胡（Johnny Hu）说。该机构为这家初创公司提供了资金。
胡在一次披萨聚餐中结识了费奥多尔·乌尔诺夫（Fyodor Urnov），随后这家新公司成立了。乌尔诺夫是加州大学伯克利分校一位直言不讳的基因编辑科学家，也是 Aurora 的联合创始人及董事会成员。
2024 年，乌尔诺夫曾在《纽约时报》发表社论。他在文中感叹，编辑技术的能力与阻止研究人员治愈病患的“法律、财务和组织”现实之间，存在着巨大的鸿沟。
“我找到费奥多尔说，‘嘿，我们在临床上用 CRISPR 取得了这么多好结果，但为什么它还没有规模化应用？’”胡说。部分原因在于，大多数基因编辑公司都在追逐同样的几种疾病，比如镰状细胞病。幸运的是，针对这种疾病，单一的编辑方案对所有患者都有效。但乌尔诺夫在社论中估计，这让全球约 4 亿患有其他 7000 种遗传病的人依然无法修复自己的 DNA，希望能渺茫。
去年 5 月，首个完全“个性化”的基因编辑疗法进行了戏剧性的展示。费城的一个团队在乌尔诺夫等人的协助下，成功修复了一名名为 KJ·穆尔登（KJ Muldoon）的婴儿的 DNA。这名婴儿携带一种独特的突变，导致了某种代谢疾病。虽然该项目针对的不是 PKU，但它表明基因编辑在理论上可以按需治愈某些遗传疾病。
这也凸显了一个大问题。治疗这一名儿童需要一个庞大的团队，并在时间、人力和材料上耗资数百万美元。而所有这一切，只是为了制造一种永远不会再次使用的药物。
这正是新的“伞形”试验旨在解决的情况。曾共同领导宾夕法尼亚大学团队的基兰·穆苏努鲁（Kiran Musunuru）表示，他一直在与 FDA 讨论，计划今年启动一项针对定制基因编辑器的研究。该研究将聚焦于 KJ 患有的那类疾病，即尿素循环障碍。他说，每当出现新患者时，他们将尝试快速组合出一种基因编辑药物的变体，专门用于解决该儿童特定的遗传问题。
穆苏努鲁并未参与 Aurora 的项目，他不认为该公司针对 PKU 的计划属于完全个性化的编辑器。“这些企业的 PKU 项目与 Baby KJ 的案例没有任何关系，”他说。他表示，他的中心将继续关注那些“极其罕见”的突变。对于这些突变，他认为营利性基因编辑公司在任何情况下都不会觉得有商业价值。
穆苏努鲁认为，PKU 领域发生的情况其实是研究人员意识到了一点。他们可以将一堆最常见的突变集合起来，形成一个“足够大的患者群体，从而使平台化的 PKU 疗法具备商业可行性”。
虽然这仍会遗漏许多患有极罕见基因错误的患者，但穆苏努鲁表示，任何基因编辑疗法的出现，相较于现状都是“巨大的进步”。因为目前的现状是，针对 PKU 的基因疗法为零。
https://www.technologyreview.com/2026/01/09/1130945/crispr-startup-aurora-betting-regulation-pku/
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