先来看一个引人瞩目的突破：一款AI智能体几乎完全自主地完成了已获批药物的重新定位，为其找到了全新的治疗用途——而后续在人类细胞上进行的实验，也确实验证了这些新用途。在整个过程中，人类只需指定目标疾病，并执行AI所建议的实验方案。
最新消息
来自独立AI研究实验室FutureHouse、牛津大学与福坦莫大学的Ali Essam Ghareeb、Benjamin Chang及其同事，共同发布了名为Robin的开源智能体。该智能体能够针对特定疾病，推荐可用于治疗的现有药物。在实验中，Robin成功筛选出两种候选药物，它们能够有效干预干性年龄相关性黄斑变性（dAMD）背后的生物机制——dAMD正是导致视力受损的主要原因之一。值得注意的是，Robin依据Apache 2.0许可可应用于非商业与商业用途，但其运行依赖于三个更早的智能体，其中两个属于专有系统。文献检索智能体Crow与Falcon仅限研究使用，且需免费获取（打包命名为Literature）；而数据分析智能体Finch则遵循Apache 2.0许可。
运作方式
针对给定疾病，Robin会迭代执行以下步骤：(i) 识别疾病背后的机制，(ii) 设计能够影响这些机制的实验方案，(iii) 寻找可作用于这些机制的现有药物。然后，(iv) 由人类在实验室中执行实验，(v) 由Robin分析实验结果。在大多数语言处理功能上，Robin使用的是OpenAI的GPT o4-mini模型。
输入疾病名称后，Robin会围绕该疾病提出一系列问题。文献检索智能体Crow会生成现有医学研究的简明摘要，并据此回答问题。基于这些答案，Robin会识别出10种可能促成该疾病的潜在机制。
针对每一种机制，Crow会检索相关研究，并生成实验设计，详细描述如何在实验室中测试该潜在机制的影响。Robin使用Claude 3.7 Sonnet以两两比较的方式评估所有实验设计，并据此进行排序。
得到排名最高的实验设计后，Robin会在网络上搜索30种作用于该机制的药物，重点寻找那些既可商业获得（因此已完成安全性测试）又未曾用于治疗该疾病的药物。对于每种药物，Falcon文献检索智能体会总结相关研究，并生成一份报告，解释该药物为何可能有效以及潜在的局限性。Robin使用Claude 3.7 Sonnet通过锦标赛方式对这些药物报告进行排序。
人类研究员会查看名单，并按照先前的实验设计在实验室中测试最有潜力的候选药物。完成测试后，他们上传测试结果，并让Robin执行特定类型的分析。
Finch数据分析智能体会执行分析，并对其发现进行总结。
基于这些发现，Robin会生成后续实验，持续这一循环，直到人类研究员认为某个药物候选物令人满意为止。
测试结果
论文作者针对dAMD运行了他们的流程。Robin假设，提高一种称为RPE吞噬作用的过程——即眼内某类细胞清除病原体和碎屑的过程——可能治疗这种疾病。Robin提出了可增强RPE吞噬作用的候选药物，其中两种被证明有效。
在首次运行中，Robin识别出研究化合物Y-27632可能是一种治疗方案。人类研究员将该药物用于眼细胞测试后，Robin注意到，与不使用药物的相同测试相比，RPE吞噬作用的发生量几乎增加了2倍。人类研究员对数据进行的后续分析也得出了相同结果。
团队将首次运行的数据回传到流程中。在第二次运行中，Robin识别出Ripasudil作为另一候选药物。Ripasudil是日本批准用于治疗青光眼的药物，而青光眼是一种会损伤视神经的疾病。在这次测试中，该药物使RPE吞噬作用增加了1.89倍，而人类研究员后续分析显示增加了1.75倍。（论文作者指出，这类分析很难完全自动化，因为“生物数据解读本质上的模糊性”会导致人类研究员和AI在不同运行中得出不同结论。）
是的，然而
不过，虽然作者确实在眼细胞上测试了这些药物，但并未在患病患者身上进行测试，因此它们是否对活体患者有效仍不得而知。
新闻背后
这项工作延续了多项致力于通过智能体式系统加速科学研究的前沿探索。其中一套智能体式系统生成的机器学习研究提案，其质量与人类相当甚至更好。另一套系统可以生成提案、编写并运行代码来测试提案，并撰写描述实验与结果的论文。谷歌的AI Co-Scientist也生成了生物医学研究提案，随后由人类研究员在实验室中验证，用于治疗急性髓性白血病。
重要原因
Robin流程不仅能生成假设并提出实验，还能分析新的实验结果，并据此实时更新其假设。这种自动化与迭代的紧密结合表明，AI智能体有望显著简化医疗进步的过程。机器人技术的进步也可能使AI模型同样能够执行必要的实验室实验，正如RoboChem所展示的那样——在该系统中，AI模型控制着一套自动化实验室仪器。类似的方法同样适用于医学之外的其他研究领域。
我们在想
在美国，开发一种新药往往需要十多年时间，花费超过10亿美元，而政府每年批准的药物数量只有约50种。为已经获批的药物寻找新用途，以及为具有相同底层生物机制的疾病探索新疗法，无疑是对时间和资金极具效率的利用。
