基因编辑技术是否能够安全地应用于人类胚胎,以预防遗传性疾病的传递?这一直是科学界与伦理学界持续争论的焦点。近期,一项针对早期胚胎开展基因修复的研究成果正式公布,展示了碱基编辑技术在修复致病基因突变方面的潜力,同时也再度引发了关于技术边界与伦理风险的高度关注。

哥伦比亚大学发育细胞生物学副教授迪特尔·埃格利及其合作团队,在本次研究中主要对两种基因进行了改造:一种会显著提升心脏病的患病风险,另一种则与镰状细胞贫血等血液疾病密切相关。实验数据显示,研究人员有时能在同一个胚胎中成功完成这两种基因的编辑,且未造成明显的基因损伤。
碱基编辑技术:精准度提升但仍有局限
与以往研究中常用的CRISPR技术不同,埃格利团队此次采用的碱基编辑技术,能够更精准地定位DNA序列中的单个碱基,产生的脱靶效应也相对更少。然而,这项技术并非完美无缺。碱基编辑仍可能出现脱靶或不彻底的情况,进而形成所谓的“嵌合体”——即体内同时存在经过基因编辑的细胞与未被编辑的细胞混合共存的现象。
在埃格利的实验中,近八成胚胎都形成了嵌合体。这意味着,即便这些胚胎最终发育成婴儿,其体内大概率仍会保留携带致病突变的细胞。俄勒冈健康与科学大学生育领域专家宝拉·阿马托博士指出,若想推动这项技术走向临床应用,必须先解决嵌合体这一关键难题。
技术应用前景与伦理边界
资助该研究项目的Nucleus Genomics公司首席执行官基安·萨德吉表示,未来碱基编辑技术或许能帮助试管婴儿流程减少胚胎舍弃的情况,具备较大的商业前景。他将基因编辑视作公司胚胎筛查业务的自然延伸,认为这是“整套基因优化技术体系中的关键一环”。
然而,科学界对此存在显著分歧。加州大学圣迭戈分校的亚历克西斯·科莫副教授提出,目前这项技术尚未对应任何未被满足的医疗或临床需求,尤其在试管婴儿领域,现有多种更完善的替代方案。她担心这项研究是在为更多触及伦理红线的操作“搭建范本”,并直言该技术的应用“完全违背伦理”。
在美国及众多其他国家,利用胚胎编辑技术培育婴儿属于违法行为。科学界长期以来担忧,这项技术可能引发滑坡效应,最终被用于推行优生学。哈佛大学生物伦理学家格伦·科恩教授也指出,美国相关政策限制了联邦资金在该领域的投入,短期内很难发生改变。
