全球首款从靶点发现到分子设计全程由人工智能（AI）驱动的创新药物，即将迈入III期临床试验阶段——这并非科幻剧情，而是正在发生的真实突破。

根据医药魔方数据库公示，2025年6月30日，英矽智能的核心管线INS018_055（通用名：Rentosertib）正式披露了一项III期临床试验方案。该研究计划招募320例特发性肺纤维化患者，采用前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照设计，主要终点为52周内用力肺活量的变化。通俗而言，就是要在近一年的用药周期中，验证该药物能否有效延缓患者肺功能的下降速度。

AI赋能新药研发

Rentosertib最令人瞩目的亮点在于其研发速度。传统新药从确定靶点到筛选出候选分子，行业平均耗时2.5至4.5年；而Rentosertib完成相同流程仅用了18个月。支撑这一效率的核心，是英矽智能旗下Pharma.AI生成式人工智能平台——从靶点识别、分子结构设计到筛选优化，全程由AI驱动。该药物作用的靶点为TNIK，这是一种与纤维化及炎症密切相关的激酶。若采用传统方法，需要在数万个基因中逐一排查，而AI能够直接锁定目标，效率提升显著。

这项III期临床试验将在全国47家研究中心同步开展。受试者每日口服一次药物，持续服用52周。主要疗效指标为这一年中用力肺活量的年下降率——简单来说，就是评估肺功能衰退的速度能否被真正抑制。牵头研究者为北京协和医院徐作军教授，钟南山院士与上海市肺科医院院长陈昶担任联合牵头研究者。如此权威的专家阵容，也从侧面印证了这款AI药物的分量。