编辑丨 如果计划启动一项全新的临床试验，第一步并非招募受试者或启动治疗方案，而是精心设计试验方案。 这一过程的复杂程度远超预期。一份完整的临床试验方案通常需要临床医生、医学信息学专家、统计学家和研究协调员共同参与。对于一项大型临床研究来说，仅方案设计和可行性论证就可能耗费数周甚至数月时间。 因此，一个新兴方向正在崛起——Agentic AI（智能体人工智能）。 来自威尔康奈尔医学院等机构的研究团队在《自然·通讯》上发表了一项研究，他们开发了一套名为 **EmulatRx** 的多智能体临床试验设计系统。该系统让五个AI角色分别扮演项目负责人、临床试验专家、医学信息学专家、临床医生和统计学家，共同完成一项原本需要多个专业团队协同才能实现的任务。 该研究以「Empowering clinical trial design with agentic intelligence and real-world data」为题，于2026年7月7日正式发表。 论文链接：https://www.nature.com/articles/s41467-026-74501-2 ## 组建一支协作团队 近年来，大语言模型已经能够阅读医学文献、总结研究结果，甚至回答临床相关问题。但真正的临床试验设计并非一次简单的问答，而是一项需要不同专业持续协作、相互修正的复杂系统工程。单一AI模型虽然可以完成部分任务，却难以像真实科研团队那样进行持续讨论、验证和调整研究方案。 临床试验设计就是最典型的例子。 临床医生了解疾病特点，却未必熟悉数据库结构；统计学家擅长因果推断，但需要医学专家判断哪些变量具有真正临床意义；医学信息学专家能够从电子病历中提取数据，却必须依据试验方案准确转换筛选条件。整个流程本质上是一场跨学科的无缝协作。 EmulatRx正是按照这种真实分工进行设计，整个系统由五个角色构成。 图 1：EmulatRx的整体框架。 位于最上层的是Supervisor，它类似于整个项目的负责人。当研究人员提出问题后，它负责规划任务流程，并决定下一步应该由哪位智能体继续执行。 随后，Trialist开始接手任务。它首先访问数据库，检索历史临床试验信息，并自动整理研究目标、纳入排除标准、终点事件以及治疗方案等关键内容，生成标准化的目标试验协议。 接下来，Informatician开始将自然语言描述的试验标准转换为电子病历数据库能够识别的查询语句，并自动映射到OMOP标准数据模型，从真实世界数据库中筛选出符合条件的患者队列。 与此同时，Clinician负责提供专业医学知识。它会持续查阅医学文献，判断哪些协变量值得纳入分析，哪些终点具有临床意义，并对统计分析结果进行医学解读。当统计模型出现异常时，它还会主动提出修改建议，与其他智能体形成反馈循环。 最后，由Statistician负责完成真正的统计推断。 ## 从真实病例中学习 为评估EmulatRx，研究人员使用了来自大型临床数据库的去识别电子健康记录，这些数据库覆盖急性疾病（如心力衰竭、败血性休克、肾损伤）和慢性疾病（如阿尔茨海默病和帕金森病）。这些记录涵盖了多样化人群——例如老年患者或多病共存患者——这些人群在传统试验中往往代表性不足。 研究人员将大量真实临床试验协议交给系统，要求它自动识别纳入和排除标准、治疗措施以及研究终点，并与人工整理的标准答案进行对比。结果显示，基于GPT-4o构建的Trialist取得了95.4%的F1值，能够较为准确地完成试验信息标准化，为后续所有分析奠定统一的数据基础。 图 2：EmulatRx中药物的评估。 除统计分析外，研究团队还邀请三位临床专家，对Clinician生成的建议进行人工评分。 评估覆盖可读性、正确性、一致性、创新性以及实际可用性五个维度，共15项指标。 GPT-4o再次取得最佳成绩，综合平均得分达到4.88分（满分5分），在可读性、事实准确性、逻辑一致性以及应用价值方面几乎全部排名第一；Phi-4和DeepSeek-R1分别获得4.78分和4.71分，而Gemma 3平均得分为4.40分。 几乎所有模型在「创造性」这一维度都明显低于其他指标，说明当前AI更擅长依据已有证据进行严谨推理，而非提出真正具有突破性的医学假设。 表 1：三名参与者的问卷调查和临床医生反馈的平均得分。 论文统计显示，在GPT-4o作为底层模型时，完成一次完整临床试验设计的中位运行时间仅为5.75±1.52分钟。作为对比，同等规模的人工流程通常需要研究人员花费数天甚至数周，才能完成协议解析、SQL编写、协变量设计、统计分析以及反复修改等环节。 从某种意义上说，EmulatRx展示的已是AI开始参与科研流程本身的写照。 ## 人与AI的协同 EmulatRx的核心特点之一，是研究人员能够监控并干预其工作。它不会取代医生、统计学家或医学信息学专家，但正在承担越来越多原本需要多人协同完成的重复性工作，让真正的研究人员能够把更多精力投入到提出科学问题、验证医学假设以及设计创新研究之中。 过去的大语言模型让AI学会了阅读知识，而现在以EmulatRx为代表的Agentic AI，则开始学习如何组织知识、协调知识，并真正将知识转化为科研生产力。 未来的实验室里，也许最先加入团队的新成员，不再是一位新的研究助理，而是一支能够持续协作、不断学习的AI科研团队。