（来源：DeepTech深科技）

詹妮弗·杜德纳，加州伯克利大学化学系教授，2020年与埃马纽埃尔·卡彭蒂耶共同捧回诺贝尔化学奖——凭的就是CRISPR基因编辑技术。这位把基因编辑从实验室推向真实疗法的前沿科学家，却是眼下硅谷AI狂潮中少有的保守派。她在Bloomberg采访中直言，自己对“人工智能将治愈一切疾病”这种狂热追捧并不买账。

聊天机器人没有创新

硅谷科技领袖们对AI医疗前景的乐观程度，有多离谱？DeepMind创始人、诺奖得主Demis Hassabis说过：“也许有一天，我们能借助AI治愈所有疾病，就在未来十年之内。”Anthropic创始人Dario Amodei也信心满满，认为AI技术有望消灭大多数癌症。甲骨文创始人Larry Ellison在白宫宣布5000亿美元“星门”AI基础设施项目时称，AI能在48小时内为患者生成个性化癌症疫苗。Sam Altman同样乐观，去年底上《今夜秀》时预测，五年内AI将消灭疾病。更夸张的是，OpenAI一位高管甚至提出：如果ChatGPT参与发现了一款新药，OpenAI应该从药品销售额中分成。

图｜CRISPRE技术示意（来源：Youtube）

对最后这条，杜德纳只回了两个词：“Good luck（祝好运）。”至于Ellison的说法，她的态度更干脆：“如果那是真的，我们每个人都会非常开心，但现在我看不到那一天的到来。”

杜德纳还补充了一个在硅谷AI精英讨论中常被忽略的常识：癌症不是一种病，而是数百种不同的疾病，每种都需要不同的解决方案。肿瘤学家们一直在强调这一点，但在“AI治愈癌症”的叙事里，这个事实被轻飘飘地掠过了。

尽管杜德纳自己也用AI工具辅助实验，但她觉得，如今关于AI最核心的误判，是把“总结”当成了“创新”。“创新目前仍然属于人类，”她说，“在我们自己的实践中，我没有看到聊天机器人在创新。”

不过她也承认AI工具确实有用：整理数据、写报告、把已有的东西高效地归纳出来。但这和提出一个前所未有的全新想法是两回事。主持人追问：“所以你是说AI无法创新？”杜德纳措辞很严谨，没把话说死：“我不知道它能不能创新，我只是觉得它现在还没有。”

“那AGI到来之后呢？”主持人接着问。“我从不说绝不，也许那一天会来。但我不会屏住呼吸等它。”杜德纳补充道。

杜德纳的言论很克制，但不是所有人都买账。推特上出现了两种声音：一方赞扬她的克制，认为现在AI炒作太狂热、缺乏科学依据；另一方则认为她不能把聊天机器人和人工智能画等号，作为生物学家，她未必确切了解AI的进展。反对派指出：聊天机器人也许没什么帮助，但Alphafold、AlphaGenome、AlphaMissense、AlphaProteo这些AI赋能的技术难道对生物科学没有贡献？同样获诺奖的Da vid Baker就对AI持更积极的态度。

生物学的复杂，远超想象

杜德纳给出了具体例子佐证自己的看法。她说，人类基因组早在2000年前后就完成了测序，那是被反复庆祝的里程碑。可如今已是2026年，距离那一刻过去了二十六年，人类却依然搞不清一个典型细菌细胞中大约40%基因的功能——细菌的基因组远比人类的小得多。

正是基于这种认知，她对“模拟”这条路保持警惕。“我们没办法靠模拟来理解人体；我们也没办法绕开某些类型的测试。”总的来说，杜德纳认为AI并不是没有价值——它确实可能提高科研效率，帮人们更快理解身体如何运作、如何与药物相互作用。但前提是，研究者需要使用正确的数据去训练模型，而这恰恰是当前最大的缺口。要实现这一切，需要更好、更多的训练数据，而不是更宏大的承诺。

杜德纳真正的紧迫感落在另一个地方：如何把CRISPR真正应用到病人身上。

过去几年，CRISPR确实治好了人，但每治疗一个，代价都大到难以复制。

2019年，密西西比州的Victoria Gray成为全球第一位接受CRISPR基因编辑治疗的镰状细胞病患者。此前她忍受了34年的疼痛发作和反复住院。治疗八个月后，她不再需要输血，症状消失。基于这项临床试验开发的疗法Casgevy在2023年获得FDA批准，但定价是每位患者220万美元。

2025年2月，费城儿童医院完成了另一个里程碑：出生仅六个多月的婴儿KJ Muldoon接受了全球首例完全个性化的CRISPR体内疗法。KJ患有一种罕见的代谢疾病——氨甲酰磷酸合成酶1（CPS1）缺乏症，发病率仅百万分之一。杜德纳创办的创新基因组学研究所（IGI）的五名研究人员参与了这项治疗的开发，从设计到给药只用了六个月。截至2025年4月，KJ已经接受了三剂治疗，没有严重副作用，开始能耐受更多蛋白质摄入。但整个治疗花费约80万美元，靠公共科研经费、学术合作和慈善资金拼凑而成。

“怎么才能拯救更多的KJ宝宝？”杜德纳反问，“这条路不应该是耗费几百万美元的路，也不应该需要一支庞大的团队花几年时间才能走通。”

图｜KJ Baby（来源：STAT News）

当前CRISPR疗法的主流模式是“体外编辑”：把细胞从病人体内取出，在实验室里用CRISPR编辑，再移植回去。过程复杂、昂贵，病人也遭罪。杜德纳押注的方向是“体内疗法”：把编辑分子直接送进患者体内，精准抵达目标细胞，省去取出和回输的步骤。

为此，IGI正在筹集10亿美元，计划未来十年维持每年1亿美元的研究预算（目前年预算约4000万美元）。去年7月，IGI还用Chan Zuckerberg Initiative提供的2000万美元成立了儿科CRISPR治疗中心，目标是为8名患有严重遗传病的儿童开发个性化疗法，并最终覆盖上千种罕见病。杜德纳说得很直白：“我不想让CRISPR变成一种学术上的珍奇事物，只影响地球上的少数几个人，和真实世界没有交集。”

自2015年创办以来，IGI已经孵化出31家公司，合计估值约90亿美元，创造了超过2500个工作岗位。杜德纳本人是其中7家的联合创始人。但CRISPR的商业化之路并不平坦——Caribou Biosciences股价跌了91%，Editas Medicine在2024年12月裁掉65%的员工并搁置了镰状细胞病项目，Tome Biosciences在融资超2亿美元后几乎裁光了全部员工。

不是天堂，也不是《千钧一发》

基因编辑技术的突破固然让人欣喜，但背后的伦理问题却引人深思。很多人担忧基因编辑技术最终只会服务少数富豪精英，加剧阶级固化，引发社会震荡。1997年科幻电影《千钧一发》是这种忧虑的一个缩影。影片设定是：生物技术的快速发展让人们可以为自己的后代选择优良基因，也可以通过生物识别技术快速查验身份。人们因此被分化为“基因优化人”和“自然人”。

（来源：Youtube）