干细胞疗法助罕见自身免疫病患者实现超15年病情缓解

近日公布的一项长达15年的随访结果显示，两名患有罕见自身免疫性疾病的患者，在接受干细胞移植后，病情稳定缓解已超过15年。这一积极信号表明，该疗法值得开展更大规模的临床试验。相关研究论文已发表在《细胞》子刊《Med》杂志上。

这两位患者所患的是一种严重甚至可能危及生命的疾病——视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）。其病因大致可概括为：免疫系统“认错目标”，错误生成抗体，猛烈攻击脊髓以及连接眼睛与大脑的视神经。症状每次发作可持续数天至数月，表现为眼痛、视力丧失、呕吐，甚至手臂和腿部无力或瘫痪。常规治疗需要长期用药以预防发作，然而在这两名患者身上，药物完全无效。

本次试验采用的疗法是“异基因造血干细胞移植”，其供体干细胞来源于他人的血液。该疗法此前已用于治疗某些癌症、镰状细胞病等血液系统疾病，但这是首次应用于对抗NMOSD。

在移植前，两人还接受了短期疗程的抗体及免疫抑制药物，旨在清除免疫系统中那些会产生攻击性抗体的B细胞——相当于先清理“叛军”。

结果令人鼓舞：移植后，两名患者体内不再产生与NMOSD相关的抗体，免疫系统恢复健康状态。男性患者的神经功能得到改善，不仅回归正常生活，还成功生育了两个孩子；女性患者双臂的活动能力较治疗前显著提升，且不再需要依赖药物缓解症状。

研究团队解释说，这种疗法相当于将患者的整个免疫系统“推倒重建”，而传统的使用患者自身干细胞的方法仅是对免疫系统进行“重置”。此外，该疗法所用的干细胞取自供体血液，相比从骨髓中采集，创伤更小。

当然，必须承认的是，这项研究的样本量很小，目前尚不清楚干细胞移植是否能让每一位NMOSD患者都能获益。找到合适的供体也是一大挑战。即便如此，这项研究仍为启动临床试验提供了有力依据。

研究团队也坦言，两名患者均出现了一些副作用，包括淋巴结肿大、需要治疗的抗体缺乏，以及膀胱癌。干细胞移植后继发癌症并不罕见，必须在风险与症状改善、生活质量提升之间仔细权衡。此外，移植本身也存在风险，术后感染是与该疗法相关的第二大常见死因。因此，这种手术现阶段仅适用于那些标准治疗无效，或同时患有其他自身免疫性疾病的年轻患者。