锚点｜入选十大科技进展 这项研究改变了什么？
随着人们寿命的延长，阿尔茨海默病、帕金森病等神经退行性疾病患者迅速增加。在科学家们的努力下，对这些疾病的研究也在不断取得突破。复旦大学科学技术研究院副院长、复旦大学附属华山医院神经内科副主任郁金泰教授等人发现了帕金森病的全新治疗靶点FAM171A2，这项成果入选了2025年中国十大科技进展新闻。
人口寿命的延长，让阿尔茨海默病、帕金森病这类神经退行性疾病，从医学难题变成了日益紧迫的社会挑战。好在，科学探索的脚步从未停歇，相关研究正持续迎来关键突破。最近，一项来自复旦大学的重磅发现就备受瞩目——由复旦大学科学技术研究院副院长、附属华山医院神经内科副主任郁金泰教授领衔的团队，成功锁定了一个帕金森病的全新治疗靶点：FAM171A2。这项里程碑式的工作，也当之无愧地入选了2025年中国十大科技进展新闻。
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不仅如此，他们基于数据驱动的新范式，在许多脑疾病的预防、诊断和治疗方面取得了成体系的成果。这个新范式本身，甚至比具体的研究成果更重要。
然而，这项具体发现的背后，其实隐藏着一套更具碘伏性的科研方法论。可以说，团队在脑疾病预防、诊断和治疗方面取得的一系列体系化成果，其核心驱动力并非传统的“假说驱动”模式，而是一种融合了人工智能、大数据与多学科交叉的全新科研范式。这套数据驱动的新范式，其长远价值甚至可能超越单个的突破性发现。
那么，这套范式是如何运作的呢？以发现FAM171A2为例，整个过程堪称一场精密的“数据狩猎”。团队首先将目光投向海量的基因组数据，通过层层筛选和关联分析，最终锁定了一个与帕金森病风险紧密相关、但功能未知的新基因——FAM171A2。这仅仅是第一步。
随后，研究进入了验证阶段。通过对临床样本、脑脊液以及尸检病理组织的深入分析，团队证实了这个基因所编码的蛋白，在患者大脑中的含量确实显著增高，而且其水平与疾病病理的严重程度呈正相关。这就好比找到了一个嫌疑重大的“标记物”。
接下来的操作，则充分展现了人工智能的威力。团队利用AI技术，精准预测了FAM171A2蛋白与帕金森病关键病理蛋白相互结合的关键位点。基于这个精准的三维结构信息，研究转向了“药物猎寻”。通过虚拟筛选系统，团队从超过七千种小分子化合物库中，高效地找到了一个极具潜力的候选分子。
最后的细胞与动物实验，带来了令人振奋的结果：这个候选分子能够有效阻断两者的结合，从而抑制病理蛋白的摄取与在大脑中的传播。这一连串从数据到靶点，再到候选药物的发现，为帕金森病的治疗开辟了一条全新的路径。
这项突破性的研究何时才能应用于临床、造福万千患者？
从实验室的突破到病床旁的福音，无疑是公众最关心的问题。关于这项研究的临床转化前景，更多深度解读，将在《锚点》对话郁金泰教授的专访中呈现。节目将于东方卫视4月15日22点，以及新闻综合频道4月18日22点播出。
编辑: 王易帆
责编: 刘俊
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