12月1日,《湖北日报》报道称,武汉科技大学生命科学与健康学院顾潮江教授团队研制的新型“基因魔剪”有望为艾滋病治疗带来突破。这项研究成果已于11月底在国际顶尖期刊《分子疗法》上发表。
这项名为“EMT-Cas12a”的疗法,是全球首个利用外泌体构建的基因编辑递送与执行系统(EMT-Cas12a),它能够精准识别艾滋病病毒基因,并像“分子手术刀”一样精确切割其DNA,解决了艾滋病病毒潜伏难以清除的关键难题。
据介绍,该疗法利用人体细胞自然分泌的微小囊泡(外泌体)作为载体,将Cas12a酶精准递送至所有可能携带HIV的细胞中,无论病毒是处于潜伏状态还是活跃复制阶段,都能被有效识别和清除。
该系统可同时携带多组“基因剪刀”,对HIV基因组进行多靶点切割,从而大幅提升了清除效率。
该团队从2016年起展开攻关,历经多年反复实验,成功突破了三大技术瓶颈:
精准识别:开发出基于外泌体的导航系统与人工智能多模式识别系统,能准确锁定潜藏的HIV病毒。
高效递送:攻克外泌体提纯和工程化改造技术,确保足够的Cas12a酶被递送至目标细胞。
全面清除:实现对不同国家、地区流行的艾滋病病毒毒株的广谱识别与清除。
实验证明,该疗法在感染HIV的小鼠模型和人类血液样本测试中展现出强大的病毒清除能力。在接受治疗的三只小鼠中,有两只实现了HIV病毒的完全清除。
目前该疗法已通过医学伦理审查,即将进入人体临床试验阶段。未来有望通过简单静脉注射实现艾滋病的功能性治愈。

